النجاح الإخباري - سمحت بريطانيا باستخدام علاج رائد أدى لشفاء فتاة بلجيكية من مرض مناعي مميت. وفي الشهر القادم ستسمح المؤسسة الوطنية للصحة والتميز بالرعاية "نايس" باستخدام عقار ستريمفيليز (Strimvelis ) الذي يغير الجينات.
وطورت العلاج شركة غلاكسو سميث كلاين وكانت مارغوس موريلس في بلجيكا تعاني من مرض "نقص المناعة المشتركة الشديد" (severe combined immunodeficiency)، وهو اضطراب جيني يسبب خللا في خلايا الدم البيضاء، وتحدث هذه الاضطرابات نتيجة طفرة في الحمض النووي لجين واحد.
وتم أخذ نخاع عظم من مارغوس وعلاجه بعقار "ستريمفيليز"، والذي يحتوي فيروسا تم هندسته بنسخة فعالة من الجين الناقص لدى مارغوس.
وعندما أصاب الفيروس خلايا نخاع عظم مارغوس، فإنه قام بإدخال الجين فيها، مما مكن الخلايا من صنع خلايا الدم البيضاء بشكل طبيعي.
وبعد ذلك قام الأطباء بإعادة نخاع العظم المعدل إلى جسم مارغوس.
